La lucha contra el Virus de Inmunodeficiencia Humana (VIH) ha experimentado avances significativos gracias a los tratamientos antirretrovirales, los cuales han transformado la enfermedad de una sentencia de muerte a una condición crónica manejable.
Sin embargo, la búsqueda de una cura definitiva continúa siendo un objetivo primordial en la investigación médica.
En este contexto, la terapia génica emerge como una prometedora estrategia, capaz de reescribir el código genético y ofrecer soluciones innovadoras a enfermedades que hasta hace poco parecían incurables.
Una de las herramientas más revolucionarias en este campo es la tecnología CRISPR-Cas9, que permite editar el ADN con una precisión sin precedentes. Al modificar los genes asociados al VIH los científicos aspiran a conferir inmunidad duradera a las personas infectadas, eliminando la necesidad de tratamientos diarios y reduciendo el riesgo de desarrollar resistencia a los medicamentos.
No obstante, el camino hacia una cura con base en la terapia génica es complejo y presenta diversos desafíos. La entrega efectiva de la maquinaria CRISPR-Cas9 a las células objetivo, la minimización de los efectos fuera del objetivo y la respuesta del sistema inmunológico son algunos de los obstáculos que deben superarse.
A pesar de estos retos, los resultados preliminares de los ensayos clínicos son alentadores y ofrecen una visión optimista sobre el futuro de esta tecnología.
De hecho, científicos del Instituto Politécnico Nacional (IPN) utilizan precisamente la técnica de edición genética CRISPR-Cas9 para desarrollar un nuevo tratamiento contra el VIH. Esta técnica, inspirada en el sistema inmunológico de bacterias, actúa como unas “tijeras moleculares” que permiten cortar y modificar el ADN de las células.
Bajo la dirección del doctor Santiago Villafaña Rauda, titular del Laboratorio de Terapia Génica Experimental de la Escuela Superior de Medicina (ESM), un equipo de investigadores, entre los que destacan la doctora Karla Aidée Aguayo Cerón y el estudiante de doctorado Asdrúbal González Carteño, ha llevado a cabo esta innovadora investigación. Además, un grupo de estudiantes de posgrado, como Citlali Margarita Blancas Nápoles, Sergio Adrián Ocampo Ortega y otros, han contribuido significativamente al éxito de este proyecto.
Estrategia prometedora
En este estudio los investigadores se centraron en los monocitos, un tipo de célula del sistema inmunológico que es un blanco común del VIH. Al utilizar CRISPR-Cas9 lograron eliminar los receptores que el virus utiliza para entrar en estas células. De esta manera los monocitos se vuelven resistentes a la infección por VIH, dificultando la propagación del virus en el organismo.
Cabe destacar que en la investigación del IPN las células madre hematopoyéticas son piezas clave. Al ser las progenitoras de todas las células sanguíneas, modificarlas genéticamente implica generar un suministro constante de células inmunes resistentes al VIH. Imaginemos que son como árboles: si modificamos la semilla (la célula madre), todos los frutos que de ella nazcan (las células sanguíneas) llevarán la misma característica de resistencia.
Por otro lado, la secuencia guía es la brújula que dirige la edición genética. Es como una pequeña etiqueta que indica a la enzima Cas9 dónde debe cortar el ADN para desactivar el gen que el VIH utiliza como puerta de entrada. Su diseño es crucial, ya que un error podría generar efectos no deseados. Los investigadores del IPN han diseñado una secuencia guía altamente específica para garantizar que la edición se realice de manera precisa y eficiente.
En conjunto, las células madre y la secuencia guía ofrecen una estrategia prometedora para combatir el VIH. Al modificar las células madre y eliminar los receptores que el virus utiliza para infectar, se podría generar un sistema inmunológico resistente al virus. Sin embargo, es importante destacar que esta es una investigación en curso y aún se requieren más estudios para evaluar su seguridad y eficacia a largo plazo.
¿Por qué es importante este avance? Esta investigación abre la puerta al desarrollo de nuevos tratamientos para el VIH que podrían complementar o incluso reemplazar los actuales antirretrovirales. Al hacer que las células sean resistentes al VIH se reduce la carga viral en el organismo y se fortalece el sistema inmunológico.
La técnica CRISPR-Cas9 se basa en un mecanismo natural de defensa bacteriana, lo que demuestra el potencial de la biología para encontrar soluciones a problemas de salud.
¿Cuál es el siguiente paso? Los investigadores del IPN buscan desarrollar un fármaco con base en esta técnica que pueda utilizarse para tratar a pacientes con VIH. Este tratamiento podría ofrecer una nueva esperanza para las personas que viven con esta enfermedad.
Sin duda, los científicos mexicanos utilizan una herramienta de edición genética de vanguardia para modificar las células y hacerlas resistentes al VIH. Este avance representa un paso importante hacia el desarrollo de nuevas terapias y una posible cura para esta enfermedad.
Incluso, los resultados de esta investigación abren un camino prometedor hacia un futuro en el que el VIH pueda ser erradicado. Al modificar genéticamente las células madre los científicos se acercan a una cura definitiva, ofreciendo a los pacientes la posibilidad de vivir una vida sin las limitaciones impuestas por el virus.
Sin embargo, es fundamental continuar investigando y abordar los desafíos éticos y prácticos que plantea esta tecnología, asegurando que sus beneficios sean accesibles para todos.
Enfermedades que podrían tratarse con CRISPR-Cas9
Cáncer
Inmunoterapia: potenciar el sistema inmunológico para combatir el cáncer.
Edición de genes tumorales: corregir mutaciones que causan el cáncer.
Enfermedades hereditarias
Distrofia muscular de Duchenne, fibrosis quística, enfermedad de Huntington: corregir las mutaciones genéticas subyacentes.
Enfermedades infecciosas
VIH, dengue, Zika: modificar virus y vectores para prevenir la infección.
Bacterias resistentes a antibióticos: desarrollar nuevas terapias.
Enfermedades oculares
Degeneración macular: corregir mutaciones genéticas que causan pérdida de visión.
Beneficios
Sanar enfermedades incurables; mejorar la calidad de vida; desarrollar nuevos tratamientos.